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Risultati efficaci su pazienti affetti da miastenia grave grazie a terapie innovative. L’UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari dell’AOU “G. Martino”, diretta dal Prof. Carmelo Rodolico, è uno dei pochi centri in Italia a somministrare alcuni farmaci specifici che, avvalendosi di nuovi anticorpi monoclonali, riescono a colpire direttamente il bersaglio, cioè quella anomalia presente nel sistema immunitario che innesca la malattia.
La miastenia è una patologia che può manifestarsi a qualsiasi età, con maggiore incidenza nella popolazione femminile tra i 20 e 30 anni e negli uomini dopo i 50 anni. Si caratterizza per fatica e debolezza muscolare con interessamento della muscolatura oculare, degli arti, dei muscoli della deglutizione, della fonazione e, in alcuni casi, anche della respirazione. Alcune forme sono particolarmente resistenti alle terapie tradizionali; per questi soggetti, infatti, la terapia cortisonica a dosi elevate e con diversi immunosoppressori, non modifica in maniera significativa la gravità e la qualità di vita del paziente.
“Nel corso degli ultimi anni – spiega il Prof. Rodolico – sono state identificate terapie che funzionano bene soprattutto nei soggetti in cui gli approcci più classici sembrano non essere responsivi. La possibilità di trattamento con questi farmaci, sottoposti ad obbligo di compilazione di registri di monitoraggio AIFA, è riservata in atto a poche strutture in Europa, con comprovata esperienza nel settore. Da poco inoltre, con un percorso più tempestivo – EAP (early access program) – è possibile contare anche su un nuovo farmaco a somministrazione sottocutanea.
Sono sei al momento i pazienti, colpiti da forme refrattarie di miastenia, che hanno usufruito di questi nuovi trattamenti e che hanno registrato una regressione completa dei sintomi neuromuscolari. La previsione è di poter arruolare altri otto-dieci pazienti nell’arco del prossimo anno.
Il centro dell’azienda ospedaliera universitaria, coordinato dal Prof. Rodolico con il supporto della neurologa Fiammetta Biasini, segue nel complesso circa 800 pazienti che ogni giorno convivono con la miastenia. In media ogni anno vengono eseguite 40 nuove diagnosi e oltre 3000 visite di follow-up. Una realtà che accoglie pazienti provenienti da altre provincie siciliane e dalla Calabria e che opera in sinergia con altre strutture aziendali: la UOSD di Neurofisiopatologia e Disordini del Movimento e della UOSD “VEQ Aziendale, Immunometria e Servizi di diagnostica di Laboratorio per la parte diagnostica e dell’Unità per l’allestimento dei farmaci antiblastici (UFA) per la parte terapeutica.
