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Un importante passo avanti nella medicina dei trapianti è stato compiuto grazie al primo trapianto di rene di maiale geneticamente modificato in un essere umano. Una donna dell’Alabama, che soffriva di insufficienza renale cronica (IRC), ha ricevuto il trapianto di un rene di maiale con modifiche genetiche, diventando uno dei primi pazienti a beneficiare di questa innovativa procedura. Questo intervento segna una svolta nella lotta contro la carenza di organi per trapianti, una crisi che ha colpito milioni di persone in tutto il mondo.
La storia della paziente è particolarmente commovente. Nel 1999, la donna aveva donato un rene alla madre, ma col passare degli anni ha sviluppato insufficienza renale a causa dell’insorgenza di una ipertensione arteriosa maligna. Sebbene meno dell’1% dei donatori viventi sviluppi problemi renali, la sua condizione le ha permesso di essere inserita nella lista di attesa per un trapianto. Tuttavia, la sua situazione si è complicata ulteriormente a causa degli elevati livelli di anticorpi nel sangue, che avrebbero provocato il rigetto di un rene trapiantato.
Nel dicembre 2016, la donna ha dovuto iniziare la dialisi per depurare l’organismo dalle scorie, dagli ioni e dai liquidi in eccesso. Nonostante fosse in lista per un trapianto di rene sin dal 2017, la sua condizione ha reso difficile trovare un donatore compatibile. A causa del lungo periodo di attesa e delle difficoltà derivanti dalla dialisi, la paziente ha sviluppato gravi problemi di accesso vascolare indispensabile per l’esecuzione dell’emodialisi. Dopo otto anni di attesa, quando le sue condizioni di salute si sono ulteriormente deteriorate, è stata autorizzata a partecipare a un programma sperimentale di accesso ampliato della Food and Drug Administration (FDA), che consente l’uso di trattamenti sperimentali al di fuori degli studi clinici standard in caso di malattie pericolose per la vita.
Il programma ha dato il via al trapianto di rene di maiale geneticamente modificato. Questo tipo di intervento rientra nel campo degli xenotrapianti, che implicano il trapianto di organi tra specie diverse. L’intervento, eseguito presso l’ospedale NYU Langone Health, ha visto l’introduzione di un rene di maiale modificato geneticamente con ben dieci modifiche per ridurre il rischio di rigetto. Le modifiche includono la rimozione di tre antigeni immunogenici (Gal, Sda e Neu5Gc) e la rimozione di un recettore dell’ormone della crescita suino. Sono stati inoltre inseriti sei geni umani per rendere il rene del maiale più compatibile con il sistema immunitario umano.
Dopo l’intervento, la paziente è stata monitorata per 11 giorni dal team del NYU Langone Transplant Institute. Fortunatamente, non si è verificato alcun rigetto del rene, e la donna è stata dimessa dall’ospedale in buone condizioni. Questo rappresenta un risultato promettente per i pazienti che, come lei, soffrono di insufficienza renale terminale e che potrebbero non avere accesso a un organo donato da un essere umano.
La carenza di organi è un problema grave negli Stati Uniti, dove circa 104.000 persone sono in lista d’attesa per un trapianto, di cui oltre 90.000 aspettano un rene. Secondo i Centers for Disease Control and Prevention (CDC), oltre 35 milioni di adulti negli Stati Uniti soffrono di malattia renale cronica, e circa 808.000 di questi sono nella fase terminale della malattia renale. Tuttavia, nel 2023, solo circa 27.000 persone hanno ricevuto un trapianto di rene. Questo divario tra la domanda e l’offerta di organi ha spinto la ricerca verso soluzioni innovative, come gli xenotrapianti.
Il trapianto di organi tra specie diverse potrebbe essere la chiave per risolvere la crisi della scarsità di organi. I ricercatori del NYU Langone Health sono all’avanguardia in questo campo e hanno già eseguito vari trapianti di cuore e rene di maiale geneticamente modificato, con esiti promettenti. Il successo di questi interventi ha aperto la strada per ulteriori sperimentazioni cliniche, che potrebbero stabilire se gli organi di maiale geneticamente modificato siano una fonte sostenibile e sicura per i trapianti in futuro.
Il trapianto di rene di maiale geneticamente modificato non solo offre nuove speranze per i pazienti con insufficienza renale cronica, ma potrebbe anche trasformare il panorama della medicina dei trapianti. Se le future sperimentazioni cliniche confermeranno la sicurezza e l’efficacia di questa pratica, potrebbe esserci un ampio utilizzo di organi di maiale modificati per alleviare la carenza di donatori umani. Questi organi potrebbero diventare una risorsa vitale, soprattutto considerando che molte persone in attesa di trapianto non riusciranno mai a ricevere un organo compatibile in tempo.
In conclusione, il trapianto di rene di maiale geneticamente modificato rappresenta una speranza concreta per coloro che soffrono di malattia renale allo stadio terminale. Con il supporto di programmi come quello dell’FDA per l’uso compassionevole, i pazienti possono beneficiare di trattamenti sperimentali che potrebbero migliorare significativamente la loro qualità della vita e consentire sperimentazioni che, in futuro, potrebbero salvare milioni di vite umane. Questo intervento, pur segnando solo l’inizio di un cammino ancora lungo, è un passo fondamentale verso una soluzione innovativa e sostenibile alla crisi degli organi.
https://nyulangone.org/conditions/kidney-disease/treatments/dialysis-for-kidney-disease