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Grave rischio di sanguinamento per semplici procedure diagnostiche, ritardi nelle cure e mancati interventi, utilizzo di terapie sub-ottimali che non danno i risultati attesi. Sono solo alcune delle principali problematiche che i pazienti con piastrinopenia severa – o trombocitopenia, ovvero una riduzione importante della conta delle piastrine nel sangue – sono costretti ad affrontare, ma oggi è disponibile una nuova opzione terapeutica che può migliorare il loro percorso di cura e la loro qualità di vita.
La trombocitopenia è una patologia che si manifesta in chi è già affetto da epatopatia cronica (CLD), cioè da malattie del fegato che, come la cirrosi epatica, oggi colpiscono circa 29 milioni di persone in Europa e rappresentano un grave problema di sanità pubblica. La trombocitopenia è la complicazione ematologica più frequente in queste patologie epatiche con una prevalenza che, in presenza di cirrosi, può verificarsi in oltre il 78% dei pazienti. Tra i cirrotici, la trombocitopenia nella sua forma severa – caratterizzata da una conta piastrinica inferiore alle 50.000 unità per microlitro – può colpire fino al 13% dei pazienti.
“La piastrinopenia è causata da diversi meccanismi. Nello specifico contesto della cirrosi epatica, essa è dovuta al sequestro delle piastrine da parte di una milza aumentata di volume e alla riduzione della trombopoietina, il principale fattore che stimola le cellule ematopoietiche a produrre nuove piastrine” – spiega Umberto Vespasiani Gentilucci, Professore Associato di Medicina Interna, Unità di Epatologia, Policlinico Universitario Campus Bio-Medico di Roma. “La patologia espone i pazienti ad un incrementato rischio di sanguinamento durante procedure invasive sia di natura diagnostica che interventistica, anche se di modesta entità. Fino ad oggi, questo problema è stato affrontato con soluzioni che possiamo definire sub-ottimali, ed è sempre più grande l’esigenza di accedere a nuove potenzialità terapeutiche per non dover rallentare o rimandare le cure o, addirittura, impedire che i pazienti possano proseguire correttamente il loro percorso terapeutico”.
La trombocitopenia severa ha infatti un impatto negativo sulla gestione dei pazienti perché, oltre ad aggravare il sanguinamento traumatico o post-operatorio, può complicare significativamente le procedure standard di diagnosi e cura del paziente – come la biopsia epatica, procedure mediche indicate o elettive per pazienti cirrotici, ma anche ordinarie estrazioni dentarie – con il risultato di trattamenti erogati in modo tardivo o addirittura annullati.
“La trasfusione piastrinica è stata fino ad oggi il gold standard per la correzione della forma più severa di trombocitopenia, ma questa soluzione si rivela spesso inadeguata e inefficace per diversi fattori: la disponibilità di piastrine è infatti scarsa, comporta rischi infettivi e sovraccarico emodinamico e la sua efficacia sull’aumento delle piastrine non solo non è prevedibile, ma in ogni caso non arriva a compensarne totalmente la carenza” – chiarisce Domenico Alvaro, Professore Ordinario di Gastroenterologia, Università La Sapienza, Roma. “Questo è il contesto all’interno del quale si inserisce una nuova soluzione terapeutica, che offre grandi vantaggi sia al paziente sia agli specialisti e al sistema sanitario. Lusutrombopag è una terapia orale che induce l’aumento della conta piastrinica oltre la soglia delle 50mila unità, con un’efficacia che sfiora il 90%, e da assumere a casa prima di procedure invasive, evitando così trasfusioni piastriniche”.